2014年5月に成立した難病の患者に対する医療等に関する法律により、特定疾患治療研究事業として取り扱われていた指定難病への助成制度が、法制化された。同法により、難病指定となる疾患は大幅に拡大したものの、重症度によって助成対象から除外される仕組みが導入。経過措置で、受給者証を保持する患者は助成対象とされたが、それも17年12月31日で終了し、結果、39自治体で約5万6000人の助成停止が発生した（毎日新聞6月18日）。ＮＰＯ法人京都難病連によると、京都府の集計では経過措置対象となっていたのは1万5913人で、うち継続申請で重症度分類の条件を満たして認定されたのは9980人（63％）、軽症高額特例による認定※が2495人（16％）、不認定2362人（15％）、未申請1076人（7％）となった。
　経過措置の対象者でない患者を含めた受給者総数では、17年3月末時点で2万3545人だったのに対し、18年1月では1万9104人と4441人減少していると指摘している。
　また、京都難病連は、「現時点で症状が軽くとも急激に悪化することがある。そのことが全く考慮されていない」「薬の効いている状態での重症度認定で、本来の重症度がはかれるのか」「例えば運動機能障害の他に痛みや感覚障害がある疾患でも、運動機能障害だけで重症度が判定される」など、認定制度の課題について言及している。
　未申請者の問題も深刻だ。新しい重症度分類では認定されそうにない、申請のための診断書（臨床調査個人票）取得にも費用がかかるなどが未申請の理由だと考えられるが、今後未申請者が増えることによって、軽症患者のデータ不足など、調査研究に影響を及ぼすことが懸念される。
　同じ疾患の患者が重症度によって線引きされ、助成対象となるかどうかを判定される仕組みは、果たして社会保障制度として正しいものと言えるのだろうか。
　協会はこの事態を重く受けとめ、京都難病連とも連携しながら、国に対し認定方法を見直すこと、すべての難病患者の自己負担なしとすることを求めたい。京都府・市に対しては、国の認定基準で軽度と判定されても、重症化を予防し、健康と生命を守る観点から、指定難病患者であることをもって独自に助成対象とする福祉医療制度を創設するよう要求していく。
　※症状の程度（重症度分類）が一定以上でない軽症者でも、高額な医療（指定難病に関する月ごとの医療費総額が3万3330円を超える月が3回以上ある場合）を継続することが必要な患者については、支給認定の対象となる
京都府の受給者証所持者数推移（抜粋）